De zeldzame erfelijke brozebottenziekte leidt tot botbreuken bij foetussen in de baarmoeder. Stamceltherapie tijdens de zwangerschap, waarbij foetussen worden geïnjecteerd met gezonde stamcellen, kan de botten nog voor de geboorte versterken. De eerste resultaten zijn veelbelovend.
“Tijdens de zwangerschap kun je zien dat foetussen in de baarmoeder al botstructuren hebben”, zegt Cecilia Götherström van het Karolinska Instituut in Stockholm op newscientist.nl. Götherström leidt het eerste klinische onderzoek ter wereld waarbij foetussen stamceltherapie zullen ondergaan.
Brozebottenziekte
Het doel is om symptomen van osteogenesis imperfecta, ofwel brozebottenziekte, te verzachten of mogelijk de ziekte zelfs te genezen. Bij kinderen met deze zeldzame ziekte leidt een genetische afwijking tot een tekort aan collageen. Dit eiwit versterkt normaal gesproken de botten. Het tekort maakt dat de botten van kinderen met brozebottenziekte makkelijk breken. Götherström hoopt dit te voorkomen door foetussen te injecteren met gezonde stamcellen. Deze stamcellen zijn verkregen uit gedoneerd weefsel van geaborteerde foetussen.
Het team injecteert mesenchymale stamcellen met volledig functionerend collageen. Dit zijn de stamcellen waaruit botten zich ontwikkelen. “We hopen dat de stamcellen zich naar de botten verplaatsen, zich daar vestigen en functioneren bij de botontwikkeling. Hopelijk worden de botten sterker en groeien ze beter”, zegt Götherström. “Door zo vroeg in de ontwikkeling in te grijpen, hopen we de botten te versterken, voordat ze breuken en andere schade oplopen in de baarmoeder.”
Via de navelstreng
Het team heeft toestemming om dertig behandelingen uit te voeren. De meeste behandelingen zullen bij foetussen zijn. De stamcellen zullen dan geïnjecteerd worden in de aders van de navelstreng als de moeder zo’n twintig weken zwanger is. Tijdens hun eerste levensjaar zullen de kinderen vier extra injecties ontvangen. Naast de foetussen zal ook een aantal baby’s en kinderen de stamceltherapie ondergaan.
Veelbelovend
Tot dusver heeft het team de behandeling al aan een aantal foetussen toegediend. De resultaten zijn veelbelovend. Het onderzoek dat dit jaar zal plaatsvinden, is het eerste dat de resultaten vergelijkt met een onbehandelde controlegroep. Zo kunnen de onderzoekers zien of de behandeling daadwerkelijk de gezondheid van de kinderen bevordert.
Bron: newscientist.nl
